众所周知，在新药的研发过程中，临床试验的研究结果和数据是论证药品安全有效的最重要证据。一般而言，用于支持药品上市的安全性、有效性数据主要来源于关键的Ⅲ期临床试验，这是监管机构批准新药上市的主要科学依据。
生物统计学为临床试验的研究设计、数据采集和分析，以及结果推断提供了方法学支持，从而发挥了不可替代的重要作用。然而在我国，长期以来制药企业的药品研发模式多倚重药学研究，忽视了临床研究，使得生物统计学及其专业人员应有的重要作用没有引起足够重视。
国家食品药品监督管理总局药品审评中心(CDE)生物统计学审评工作正是基于申请人递交的研究方案、分析计划和数据库重新进行实操分析，对申报的分析结果开展复核和验算，而不仅仅基于对最终结果报告的审核评价。因此，数据质量的好坏直接影响了审评效率高低、结果能否重现、结论推断是否可信正确的判定。
基于质量差的数据进行统计分析，其结果意义有限甚至导致结论和审评决策错误。而申请人能否提供可溯源的、真实完整、准确可靠的高质量数据和记录，则取决于数据管理工作是否规范化，这又将直接影响对新药安全性和有效性的客观技术评价。基于此，CDE生物统计学审评部成立以来，一方面建章立制，开展统计专业主审试点和临床助审积极探索构建专业审评的机制，另一方面将规范临床试验的数据管理作为审评的首要基础来抓。在系列调研和行业讨论基础上，拟定了《规范药物临床试验数据管理工作的实施方案》，并在中心网站予以公布，以着力提升申报数据的质量，为统计学专业审评奠定基石。
制定数据管理指南
目前，数据采集和信息管理技术日新月异，临床试验的数据管理已经从生物统计学中逐渐分离，成为“大数据时代”的一门新兴学科在蓬勃发展。虽然我国的GCP法规对临床试验数据管理提出了原则性要求，但一直缺乏具体操作层面的指南和技术规范。2012年5月，CDE发布了《临床试验数据管理工作技术指南》，第一次系统性地对临床试验数据管理工作提出总体原则性要求。该指南历时4年汇集来自大学、临床机构、CRO公司、国内和国际药企的30余位专家制定，分8个部分围绕确保数据质量这个主题，涵盖数据管理工作的各个环节，按照数据流程的逻辑阐释了操作的规范性原则，涉及内容包括数据管理人员相应的角色作用、数据管理行为和过程的质量保障与评估等。
此外，目前还在起草讨论《临床试验的电子数据采集技术指导原则》，其征求意见稿也正在形成中。
推进数据标准化
应用统一的药物临床试验数据标准是当今国际发展趋势，对于提高试验效率和质量、保证审评效率具有非常重要的作用，也是美国FDA、EMA等监管机构正在大力提倡和促进的工作。这一工作涉及面广、工作量巨大，需要临床试验相关各方的相互协作和达成共识，监管机构起促进和指导作用。2013年CDE启动该项工作，牵头组织成立了标准化工作指导组，并依托CDISC中国协调委员会(C3C)开展CDASH、SDTM、ADaM、CT、TCM五个专题标准的具体研究测试工作。目前这项工作正在业界有序开展以加强培训和达成共识，计划在不久的将来，逐步强制要求递交标准化数据以提高药品审评的质量和效率。
探索数据质量评价要点
正在进行的统计专业主审以创新疫苗为试点，统计助审主要涉及肿瘤、精神神经等适应症。统计学审评围绕数据质量和统计分析两个方面展开，统计分析方面根据申请人递交的数据库、试验方案及统计计划对研究设计及终点、统计方法、病例处置及人口基线特征、结果结论四部分内容进行复核验算。
数据质量的审评尝试设立专门人员通过临床现场核查报告、数据管理计划和总结等关键资料对试验数据库进行核查，探索评价数据质量的方法学和指标体系，完善和细化与数据质量审评有关的申报资料的要求。
今后，在数据质量审评中也会进一步加强与各省局和认证核查部门的专业协作和互动，共同努力保障临床试验数据达到良好质量以服务于审评决策。
